Nøgleforskel – Ex Vivo vs In Vivo-genterapi
Genterapi er en vigtig teknik, som bruges til at behandle eller forebygge genetiske sygdomme ved at introducere gener for manglende eller defekte gener. Visse sygdomme kan helbredes ved at indsætte de raske gener i stedet for muterede eller manglende gener, der er ansvarlige for sygdommen. Genterapi anvendes for det meste til somatiske celler end kimcelleceller, og den kan kategoriseres i to hovedtyper kaldet Ex vivo genterapi og In vivo genterapi. Den vigtigste forskel mellem ex vivo og in vivo genterapi er, at terapeutiske gener overføres til in vitro cellekulturer og genindføres i en patient in vivo genterapi, mens gener leveres direkte til patientens væv eller celler uden at dyrke cellerne in vitro i in vitro. vivo genterapi.
Hvad er Ex Vivo-genterapi?
Ex vivo genterapi er en type genterapi, som involverer udvendig modifikation af en patients celle og genindførelse af den til patienten. Cellerne dyrkes i laboratorierne (uden for patientens krop), og gener indsættes. Derefter udvælges de stabile transformanter og genindføres i patienten for at behandle sygdommen. Ex vivo genterapi kan kun anvendes på visse celletyper eller udvalgte væv. Knoglemarvsceller er de celler, der ofte bruges til ex vivo genterapi.
Procedure for Ex Vivo-genterapi
Der er flere vigtige trin involveret i Ex vivo genterapi som følger;
- Celler med defekte gener isoleres fra patienten.
- Isolerede celler dyrkes i kulturer i laboratoriet.
- Terapeutiske gener indsættes eller introduceres til de dyrkede cellekulturer ved hjælp af vektorer.
- Transformerede celler udvælges fra ikke-transformanterne og dyrkes.
- Udvalgte celler transplanteres ind i patienten.
In ex vivo genterapi bruges bærere eller vektorer til at levere gener til målceller. Succesfuld genlevering er afhængig af bærersystemet, og de vigtige vektorer, der anvendes i ex vivo genterapi, er vira, knoglemarvsceller, humant kunstigt kromosom osv. Sammenlignet med in vivo genterapi involverer ex vivo genterapi ikke ugunstig immunologisk reaktioner i patientens krop, da den genetiske korrektion sker in vitro. Succesen afhænger dog af stabil inkorporering og ekspression af det afhjælpende gen i patientkroppen.
Figur 01: Ex vivo genterapi
Hvad er in vivo-genterapi?
In vivo genterapi er en teknik, som involverer direkte levering af gener til cellerne i et bestemt væv inde i patientens krop for at behandle genetiske sygdomme. Det kan påføres mange væv i den menneskelige krop, herunder lever, muskel, hud, lunge, milt, hjerne, blodceller osv. De terapeutiske gener indføres af de virale eller ikke-viral-baserede vektorer i patienten. Succesen afhænger dog af flere faktorer såsom effektiv optagelse af det terapeutiske gen, der bærer vektorer af målcellerne, intracellulær nedbrydning af generne i målcellerne og genoptagelse af kernen, genets ekspressionsevne osv.
Figur 02: In vivo genterapi
Hvad er forskellen mellem Ex Vivo og In Vivo-genterapi?
Ex Vivo vs In Vivo-genterapi |
|
| Ex vivo genterapi er en type genterapi, som udføres udvendigt på patientens krop. Genmodifikation udføres uden for kroppen. | In vivo genterapi er en anden type genterapi, som udføres direkte, når de defekte celler stadig er i kroppen. Gener ændres, når de stadig er inde i kroppen. |
| Isolation and Culturing | |
| Defekte celler isoleres og dyrkes i laboratoriet. | Defekte celler isoleres eller dyrkes ikke i laboratoriet. |
| Udvalg af transformanter | |
| Stabile transformanter udvælges før genindførelse. | Stabile transformanter kan ikke vælges. |
| Negativ immunologisk reaktion | |
| Denne metode introducerer ikke negative immunologiske reaktioner i patientens krop. | Denne metode introducerer negative immunologiske reaktioner i patientens krop. |
Opsummering – Ex Vivo vs In Vivo-genterapi
Terapeutiske gener introduceres i patientens krop som en behandling for visse sygdomme. Det er kendt som genterapi og kan udføres på to måder, nemlig ex vivo genterapi og in vivo genterapi. Forskellen mellem ex vivo og in vivo genterapi er, at genindsættelse i ex vivo genterapi udføres i cellekulturerne udenfor patientens krop, og de korrigerede celler genindføres til patienten, mens in vivo genterapigener indføres direkte i indre målvæv uden at isolere cellerne. Succesen med begge processer afhænger af den stabile indsættelse og transformation af de terapeutiske gener i patientcellerne.
